Thérapie génique - Des médicaments pas comme les autres

Thérapie géniqueDes médicaments pas comme les autres

Mélanie Maziere
| 27.06.2016

Démocratisé par le Téléthon, le concept de thérapie génique continue de faire rêver. L’idée d’utiliser des gènes pour soigner n’est pas nouvelle, mais la difficulté de mise en œuvre des techniques médicales limite le nombre de succès et davantage encore le lancement de médicaments industriels. Pourtant, trois médicaments issus de la thérapie génique ont obtenu leur AMM européenne entre octobre 2012 et juin 2016.

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C’est un nouveau succès pour la thérapie génique. Le 8 juin 2016, après plus de dix années d’essais cliniques, la thérapie Strimvelis de GlaxoSmithKline (GSK) a décroché le sésame européen. S’il s’agit du troisième médicament issu de la thérapie génique autorisé en Europe, c’est le tout premier qui vise exclusivement des enfants, ceux que l’on appelle les « bébés bulles ».

Strimvelis est en effet indiqué aux enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère par...

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