Actuellement, le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA, ou maladie de Charcot) repose essentiellement sur le riluzole, médicament qui prévient l’altération des cellules nerveuses. L’Agence européenne du médicament (EMA) a approuvé une autorisation de mise sur le marché pour un nouveau médicament : Qalsody (tofersen). Ce traitement cible une forme génétique particulière de SLA caractérisée par la production de SOD1 (superoxyde disputase 1) mutée.