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Espoirs et limites de la thérapie génique

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Publié le 12/02/2018
L’arrivée sur le marché américain de trois traitements innovants de thérapie génique entre août et décembre 2017 est porteuse d'espoir. Ces médicaments devraient être autorisés en Europe courant 2018. C’est une révolution dans le domaine, qui multiplie les essais cliniques depuis les années 1990 mais ne comptait que quatre traitements autorisés dans le monde entre 2003 et 2016.

Pour le patron de l’Agence américaine du médicament (FDA), le Dr Scott Goetlieb, l’arrivée de Kymriah (tisagenlecleucel) sur le marché signe l’entrée « dans une nouvelle ère de l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles ». Car c’est exactement la promesse de Kymriah, cette thérapie développée par Novartis qui a décroché son AMM américaine en août dernier dans la leucémie aiguë lymphoblastique.

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