Zoom sur... - Galafold

Zoom sur...Galafold

Didier Rodde
| 11.09.2017

Galafold (migalastat) est le premier médicament* actif par voie orale indiqué dans la maladie de Fabry.

  • Galafold

La classe pharmacologique

Galafold renferme du migalastat, une molécule dite « chaperon » capable de restaurer partiellement l’activité enzymatique de l’alpha-galactosidase A, dont des mutations conduisent à l’accumulation (toxique) dans divers organes (cœur, reins…) d’une substance lipidique, le GL-3 (globotriaosylcéramide). L’évolution naturelle de la maladie de Fabry est marquée par une insuffisance rénale, des complications cardiovasculaires (arythmie, cardiomyopathie...

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