La classe pharmacologique
Galafold renferme du migalastat, une molécule dite « chaperon » capable de restaurer partiellement l’activité enzymatique de l’alpha-galactosidase A, dont des mutations conduisent à l’accumulation (toxique) dans divers organes (cœur, reins…) d’une substance lipidique, le GL-3 (globotriaosylcéramide). L’évolution naturelle de la maladie de Fabry est marquée par une insuffisance rénale, des complications cardiovasculaires (arythmie, cardiomyopathie hypertrophique) et cérébrovasculaires (AVC).
Les principales caractéristiques du produit
Ce médicament est indiqué, à partir de l’âge de 16 ans, dans le traitement au long cours de la maladie de Fabry, chez les patients présentant une mutation sensible. Il n’est pas destiné à être utilisé en association avec un traitement enzymatique substitutif. La posologie recommandée est d’une gélule à 123 mg, un jour sur deux, à heure fixe et à distance des repas.
Galafold n’est pas recommandé en cas d’insuffisance rénale sévère : débit de filtration glomérulaire inférieure à 30 ml/mn.
Il est déconseillé d’utiliser ce produit en cas de grossesse ou d’allaitement. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode efficace de contraception.
Une surveillance régulière est nécessaire : fonction rénale, paramètres échocardiographiques, marqueurs biochimiques.
Le produit dans sa classe thérapeutique
Ce médicament constitue une alternative au traitement substitutif représenté par l’administration régulière par voie parentérale (perfusion intraveineuse) d’un analogue de l’alpha-glucosidase A obtenue par génie génétique (agalsidase alfa – Réplagal ou agalsidase bêta - Fabrazyme).
D’autres thérapeutiques pharmacologiques complémentaires sont utilisées : analgésiques, inhibiteurs de l’enzyme de conversion, antagonistes des récepteurs de l’angiotensine 2.
Le confort du patient
L‘effet indésirable le plus fréquent est représenté par des céphalées, survenues chez environ 10 % des patients au cours des essais cliniques.
* Disponible en France depuis février 2016 sous le statut d’ATU (Autorisation Temporaire d’Utilisation), ce médicament a obtenu depuis peu une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) européenne en tant que médicament orphelin.
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