Deux ans après avoir bénéficié d’une thérapie génique - Sept « enfants bulle » mènent une vie normale

Deux ans après avoir bénéficié d’une thérapie géniqueSept « enfants bulle » mènent une vie normale

16.10.2014

On sait depuis quinze ans que la thérapie génique fonctionne chez les enfants atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, mais au prix d’un fort risque de développer une leucémie. En mettant au point un nouveau vecteur, une collaboration franco-américaine espérait pouvoir éliminer ce risque. Les résultats publiés dans le « New England Journal of Medicine » semblent leur donner raison.

  • Neuf enfants dans sept hôpitaux ont bénéficié de la thérapie

EN JANVIER 2003, on apprenait l’apparition d’une maladie apparentée à la leucémie chez deux des neuf premiers patients atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (SCID-X) traités par la thérapie génique.

À la naissance, ces enfants présentaient tous la mutation du gène codant pour l’interleukine 2 (IL2RG) - identifiée comme la cause du SCID-X - qui les privait d’une version fonctionnelle des récepteurs à l’interleukine 2. Leur déficit immunitaire avait été corrigé...

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