Un nouveau médicament contre la dystrophie musculaire de Duchenne

L’Agence européenne du médicament (EMA) a recommandé l'octroi d'une AMM conditionnelle (c’est-à-dire en accès précoce) pour Duvyzat (givinostat) comme traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients à partir de six ans capables de marcher. Duvyzat est une suspension buvable à prendre en association avec une corticothérapie.

Cet avis est une bonne nouvelle face à cette pathologie pour laquelle il n’existe pas de traitement curatif à ce jour. « Le traitement repose sur la corticothérapie, la prévention des contractures et les soins médicaux de la fonction cardiaque et respiratoire », précise l’EMA.

Inhibiteur de l’histone désacétylase

L’avis de l’agence européenne s'appuie sur les données d'un sous-groupe de 120 patients (79 traités par givinostat et 41 par placebo) dans une étude randomisée contrôlée par placebo menée auprès de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ambulatoires âgés de six ans ou plus et recevant un traitement concomitant par stéroïdes. L’étude a évalué la modification du temps nécessaire pour monter quatre marches (4SC), un outil largement utilisé pour évaluer la fonction motrice, à 18 mois. Les résultats étaient statistiquement significatifs, le temps nécessaire pour monter quatre marches (4SC) n'augmentant en moyenne que de 1,25 seconde chez les patients traités par givinostat, contre 3,03 secondes dans le groupe placebo. D’autres critères ont été évalués tels que la force et la morphologie musculaire : leur évolution n'était pas statistiquement significative, mais tous les résultats étaient plus positifs chez les patients traités par givinostat.

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients traités par givinostat étaient la diarrhée et douleurs abdominales, une thrombocytopénie, des vomissements, une hypertriglycéridémie et de la fièvre.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche principalement les garçons. Elle est causée par un déficit en dystrophine, une protéine musculaire. Avec le temps, les muscles se détériorent, entraînant des difficultés à la marche et à une perte de force musculaire, puis des difficultés respiratoires pouvant conduire à un décès prématuré. L'espérance de vie des personnes atteintes de cette maladie a augmenté au fil des ans, certains patients survivant au-delà de 30 ans. Le principe actif de Duvyzat est le givinostat. Il s’agit d’un inhibiteur de l’histone désacétylase (HDAC) qui agit en ciblant les processus pathogènes pour réduire l’inflammation et la fonte musculaire. Il a été autorisé aux États-Unis en mars 2024.