Quel est le nouveau médicament le plus cher du monde ?

Indiqué dans le traitement de l'hémophilie B, Hemgenix a détrôné Zynteglo et Zolgensma au titre de médicament le plus cher du monde. Une dose coûte en effet… 3,5 millions de dollars (soit plus de 3,3 millions d'euros).

Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) a été approuvé aux États-Unis par la FDA le 22 novembre. Fabriquée par le Laboratoire CSL Behring, cette thérapie génique est destinée aux patients atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX), un trouble sanguin génétique rare qui touche environ 40 000 personnes dans le monde. Cette pathologie lourde se caractérise par des hémorragies spontanées et parfois prolongées. Pour éviter les saignements, les patients sont contraints de recevoir un traitement quotidien par perfusion intraveineuse, qui représente un coût de plus de 20 millions d'euros par patient sur l'ensemble d'une vie.

Si le coût de Hemgenix est lui aussi particulièrement élevé (3,5 millions de dollars), il présente une différence de taille. Selon les résultats de deux études cliniques, une seule dose de ce nouveau médicament, en perfusion intraveineuse, suffit à réduire de moitié le nombre d'évènements hémorragiques chez les malades. Toujours selon les conclusions de ces travaux, Hemgenix aurait également permis à 94 % des patients de pouvoir se passer ensuite de perfusions quotidiennes.

S'il reste donc plus économique que le traitement à vie que doivent suivre les patients jusqu'à présent, Hemgenix devient tout de même le médicament le plus cher du monde devant Zynteglo (2,8 millions de dollars) et Zolgensma (2,1 millions de dollars).