Thérapie génique ? Abonné

Par

Publié le 07/02/2018

Selon la définition de l’INSERM, la thérapie génique consiste à utiliser des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner une pathologie, soit en remplaçant un gène défectueux par un gène fonctionnel, soit en délivrant un gène à action thérapeutique, soit en administrant un ARN capable de bloquer ou de réguler l’expression d’un gène altéré. Si les gènes sont aussi utilisés en biotechnologie pour produire des protéines pures qui servent de substances biopharmaceutiques (insuline, hormone de croissance, facteur de coagulation sanguine, érythropoïétine), la thérapie génique use directement de l’ADN comme produit pharmaceutique. Ce sont donc des gènes ou des fragments de gènes qui sont administrés au patient pour le traiter. Le but recherché est de modifier génétiquement les cellules du patient. Le concept de l’ADN comme médicament a été pressenti dès 1944, lorsqu’Oswald Avery découvre la nature biochimique des gènes, mais il faudra attendre les années 1980 pour que les premiers transferts de gènes soient possibles, grâce à la mise au point de vecteurs à base de rétrovirus, et les années 1990 pour que les essais cliniques se développent. La première thérapie génique autorisée dans le monde est la Gendicine, depuis octobre 2003, en Chine, dans le cancer de la tête et du cou. Depuis, six autres traitements ont vu le jour, les trois derniers en 2017.

M. M.