La toute première phase de tests d’un nouveau médicament est appelée « préclinique ». Elle se déroule en laboratoire et sur des modèles animaux. Il s’agit de déterminer la dose maximale tolérée, la dose sans effet observable et la dose sans effet toxique.

Puis viennent les premiers tests sur l’homme : la phase I. Elle inclut un nombre restreint de volontaires. Le but est d’évaluer la tolérance, les éventuels effets indésirables et le métabolisme de la substance chez l’homme.