Une thérapie génique à 850 000 dollars

Autorisé par l'Agence américaine du médicament (FDA) depuis le 19 décembre dernier, le traitement par thérapie génique Luxturna (voretigene neparvovec) a annoncé son prix mercredi : 425 000 dollars par œil, soit 850 000 dollars le traitement qui consiste en l'injection d'une dose unique pour obtenir la guérison. Il s'agit d'une thérapie génique indiquée dans certaines formes de cécité induites par une dystrophie rétinienne associée à une mutation du gène RPE65. Le but ? Remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel et restaurer ainsi les fonctions rétinienne et visuelle. Son fabricant, la biotech Spark Therapeutic promet de rembourser les malades si le traitement n'était pas efficace et envisage de proposer aux autorités sanitaires un paiement par étapes. Environ 1 000 personnes souffriraient de cette dégénérescence héréditaire de la rétine aux États-Unis et 10 à 20 nouveaux cas annuels sont attendus dans les prochaines années. Luxturna fait désormais partie des traitements les plus chers au monde.