Nouvelle thérapie dans la mucoviscidose

Un bénéfice potentiel pour 90% des patients  Abonné

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Publié le 08/11/2018
Des essais de phase 2 montrent qu’une trithérapie associant un correcteur expérimental aux modulateurs tezacaftor et ivacaftor améliore à un mois la fonction pulmonaire chez les adultes souffrant de mucoviscidose et portant certaines mutations. Des essais de phase 3 sont en cours.
Mucoviscidose

Mucoviscidose
Crédit photo : PHANIE

Cette approche « peut potentiellement traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose chez environ 90 % des patients », concluent les deux équipes dans le New England Journal of Medicine. « Ce traitement ne guérit pas la mucoviscidose, mais il pourrait changer la donne », estime le Dr Steven Rowe, de l’Université d’Alabama à Birmingham, aux États-Unis, qui a dirigé l'un des deux essais.

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