Deux ans après avoir bénéficié d’une thérapie génique

Sept « enfants bulle » mènent une vie normale  Abonné

Publié le 16/10/2014
On sait depuis quinze ans que la thérapie génique fonctionne chez les enfants atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X, mais au prix d’un fort risque de développer une leucémie. En mettant au point un nouveau vecteur, une collaboration franco-américaine espérait pouvoir éliminer ce risque. Les résultats publiés dans le « New England Journal of Medicine » semblent leur donner raison.
Neuf enfants dans sept hôpitaux ont bénéficié de la thérapie

Neuf enfants dans sept hôpitaux ont bénéficié de la thérapie
Crédit photo : PHANIE

EN JANVIER 2003, on apprenait l’apparition d’une maladie apparentée à la leucémie chez deux des neuf premiers patients atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (SCID-X) traités par la thérapie génique.

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