Thérapie génique des enfants-bulles

Restauration immune inégalée chez cinq patients  Abonné

Publié le 25/04/2016
Dans un essai de phase 1/2, une thérapie génique lentivirale avec faible conditionnement a permis d’obtenir une reconstitution sans précédent du système immunitaire chez des enfants et jeunes adultes atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X.

« Notre thérapie génique a corrigé plusieurs types de cellules immunes (T, NK et B) et restauré l’immunité humorale chez de jeunes adultes atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (DICS-X), contrairement aux précédentes thérapies géniques », explique au « Quotidien » le Dr Suk See De Ravin, chercheuse au National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID, NIH) aux États-Unis.

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