Récemment approuvé aux États-Unis, un traitement contre la mucoviscidose a montré des résultats très encourageants lors des essais cliniques.
Conçu par les Laboratoires Vertex, Trikafta a été approuvé aux États-Unis par la Food and drug administration (FDA), le 21 octobre. Ce nouveau traitement contre la mucoviscidose a permis d'améliorer de 10 à 14 % les fonctions pulmonaires des patients suivis lors des essais cliniques par rapport à un placebo ou à un traitement existant. Combinant trois molécules (elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor), ce médicament parvient à réparer la protéine rendue inopérante par la mutation génétique la plus répandue (F508del).
Après avoir été approuvé aux États-Unis, Trikafta fait désormais l'objet d'une demande d’autorisation auprès de l’Agence européenne des médicaments. Des essais sont également en cours pour tester ce traitement sur les enfants âgés de 6 à 11 ans.
En France, l'ivacaftor seul est commercialisé et permet de traiter la moitié des personnes atteintes de mucoviscidose avec une efficacité moyenne modérée. Or la trithérapie Trikafta permettrait de traiter 90 % des malades avec une efficacité supérieure.
Si la mucoviscidose, qui touche 70 000 personnes dans le monde, reste une maladie incurable, Trikafta offre de l'espoir à des malades qui doivent parfois recourir à des greffes de poumons pour allonger leur durée de vie. Publiés dans « The Lancet » et le « New England Journal of Medicine », les résultats observés lors des essais cliniques sont comparés à un « moment historique » par le Dr Jain, principal auteur de l'étude.
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