Essai thérapeutique dans l’alcaptonurie

L’hôpital Necker recherche des patients

Publié le 26/06/2014
L’association ALCAP et les équipes du Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de l’hôpital Necker-Enfants malades lancent un appel pour le recrutement « de manière urgente » de patients atteints d’alcaptonurie.

Le projet « DevelopAKUre » financé par la Commission européenne vise au développement d’un traitement de l’alcaptonurie, la nitisinone. Il comporte 3 études, SONIA1, SONIA2 et SOFIA, en France, au Royaume-Uni et en Slovaquie. L’essai SONIA2 a été lancé le 12 mai dernier à l’hôpital Necker dans le service du Pr Pascale de Lonlay et devrait se poursuivre jusqu’à fin octobre 2014. « Pour que les résultats soient significatifs, il est nécessaire qu’au moins 33 patients participent à la nouvelle phase », rappellent les chercheurs.

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