Une seule injection locorégionale a suffi à rétablir la production d’une dystrophine fonctionnelle chez des chiens GRMD (Golden Retriever Muscular Dystrophy). Le contenu de la seringue ? Un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) comprenant un transgène capable de corriger la mutation du gène DMD situé sur le chromosome X qui, chez le chien GRMD comme chez l’homme, est à l’origine de la myopathie de Duchenne. Une mutation du gène DMD est en effet responsable de l’absence de dystrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement musculaire.