Chez des enfants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale

La thérapie génique « made in France » confirme son efficacité dans une maladie rare  Abonné

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Publié le 09/10/2017
L’étude internationale STARBEAM confirme chez 17 garçons atteints d’une maladie rare, l’adrénoleucodystrophie liée à l’X, la sécurité d’une thérapie génique utilisant un nouveau type de vecteur (lentivirus) mise au point et testée pour la première fois en France (INSERM/APHP/université Paris Descartes).
adrénoleucodystrophie

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Crédit photo : AFP

En 2009, des équipes de recherche françaises INSERM/APHP/université Paris Descartes, sous la direction du Pr Patrick Aubourg (hôpital du Kremlin-Bicêtre, APHP), publient dans « Science » une première médicale qui a fait le tour du monde.

 Une approche de thérapie génique faisant appel à un nouveau vecteur de type lentivirus (famille du VIH) a permis de traiter avec succès à 2 ans, et sans génotoxicité, deux garçons atteints d’adrénoleucodystrophie (ALD) liée à l’X, une maladie cérébrale mortelle. 

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