« Il y a une explosion des essais sur les maladies rares », selon Mme Tiennot-Herment, la présidente de l’Association française contre les myopathies (AFM-Téléthon), qui lancera les 5 et 6 décembre son 28e marathon télévisé.

En plus de 300 programmes de recherche, l’association, soutient cette année 31 essais thérapeutiques en cours ou en développement (thérapie génique ou cellulaire, etc.) sur une vingtaine de maladies rares du sang, des muscles, du cerveau, du foie et de la vue.