Succès français dans l’adrénoleucodystrophie

Deux enfants sauvés par thérapie génique  Abonné

Publié le 09/11/2009
Une équipe INSERM* dirigée par le Pr Patrick Aubourg a obtenu des résultats inespérés sur plus de vingt-quatre mois chez deux petits garçons atteints d’une maladie neurologique grave démyélinisante, l’adrénoleucodystrophie liée à l’X. Des cellules souches hématopoïétiques autologues ont été génétiquement corrigées ex vivo à l’aide d’un nouveau vecteur dérivé d’un lentivirus avant d’être réintroduites chez les enfants.

Crédit photo : Science/P. Aubourg

QUEL TRAITEMENT proposer quand ni une greffe de moelle allogénique ni une greffe de sang de cordon ne peuvent être réalisées faute de donneur compatible ? L’équipe INSERM dirigée par le Pr Patrick Aubourg vient d’apporter la preuve très concrète que la thérapie génique, qualifiée de futuriste il y a quelques années encore, peut être une solution pour sortir de l’impasse.

La suite de l’article est réservée aux abonnés.

Abonnez-vous dès maintenant

1€ le premier mois

puis 11,60€/mois (résiliable à tout moment)

Déjà abonné ?

Vous êtes abonné au journal papier ?

J'active mon compte