Une maladie est dite rare quand elle atteint moins d’une personne sur deux mille. On en dénombre environ sept mille. En France, une maladie rare peut toucher jusqu’à 32 000 personnes au maximum, mais certaines ne concernent qu’une dizaine de personnes. On estime à trois millions le nombre total de personnes concernées. Ces maladies, qui ne sont pas si rares, ont justifié la mise en place d’un premier plan national en 2005. Le vice-président d’Alliance maladies rares analyse les grandes avancées thérapeutiques obtenues pour les malades.