LA FORME 1A de la maladie de Charcot-Marie-Tooth est la plus fréquente (50 %), caractérisée par une duplication sur le chromosome 17 du gène PMP22 impliqué dans des phénomènes de myélinisation. Cette maladie est une neuropathie périphérique, avec des troubles sensitifs et moteurs des extrémités, notamment des crampes, un trouble de la marche, des difficultés d’écriture, une instabilité posturale… Les chercheurs ont obtenu une amélioration substantielle de leurs fonctions motrices, de leur durée de vie et une remyélinisation du nerf sciatique.