La réforme des ATU et RTU entre en vigueur

C’est en 1994 que le régime des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) a vu le jour.

Une fierté pour la France, « premier pays à avoir créé un accès précoce aux médicaments », souligne le cabinet du ministre de la Santé. Quelques dizaines de milliers de Français ont pu en bénéficier. Mais après plus de 25 ans de fonctionnement, ce dispositif « n'est plus, ou plus seulement, un mécanisme compassionnel visant à prendre en compte le profil thérapeutique particulier de certains patients, mais un dispositif structuré d'accès précoce au marché destiné à de grands volumes de patients, dont le coût pour l'assurance maladie représente désormais plus d'un milliard d'euros par an », souligne le rapport sénatorial du 13 juin 2018. De fait, pour « boucher des trous dans la raquette », il s’est considérablement complexifié, avec une déclinaison en six dispositifs : l’ATU nominative, l’ATU de cohorte, le dispositif post-ATU, l’ATU d’extension d’indication, l’accès direct post-AMM et la recommandation temporaire d’utilisation (RTU).

La réforme vise à les fusionner dans deux mécanismes : l’accès précoce aux médicaments innovants avant l’octroi de leur AMM et l’accès compassionnel aux médicaments qui ne sont pas destinés à être commercialisé dans l’indication concernée. Les critères d’éligibilité à ce système d’accès dérogatoire restent identiques : cela doit concerner une maladie grave, rare ou invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié mais qui doit pourtant être traitée au plus vite.

Co-gestion par l’ANSM et la HAS

La demande d’accès compassionnel, qui remplace les ATU nominatives (ATUn) et les RTU, peut émaner des professionnels de santé, de la filière maladies rares, des conseils nationaux professionnels, de l’Institut national du cancer (INCa) et du ministère de la Santé et est évaluée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Celle-ci peut soit refuser, soit accorder une autorisation d’accès compassionnel d’un an renouvelable, soit décider d’un cadre de prescription compassionnelle de 3 ans renouvelables. La demande d’accès précoce émane exclusivement des laboratoires pour un médicament présumé innovant, qui est destiné à être commercialisé dans l’indication concernée. Cette fois c’est la Haute Autorité de santé (HAS) qui évalue la demande, sur avis conforme de l’ANSM attestant de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament, dans un délai de trois mois.

« Les médicaments en accès précoce seront disponibles à l’hôpital, ceux en accès compassionnel, pourront, selon les spécialités, être disponibles en pharmacie d’officine », précise la HAS. Elle se réjouit de l’entrée en application de la réforme qui va apporter « simplification, accélération et prévisibilité » à tous les acteurs, et en premier lieu aux patients qui disposeront « de nouveaux médicaments présumés innovants extrêmement précocement » avec un suivi renforcé grâce à une base de données en vie réelle.