Un essai de thérapie génique a permis d’améliorer modestement, mais significativement, la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose, selon une étude publiée dans « The Lancet Respiratory Medicine ». C’est une grande nouvelle car jusqu’alors, tous les essais de thérapie génique menés s’étaient avérés décevants. Dans cette nouvelle étude, les chercheurs ont fait inhaler aux patients des molécules d’ADN afin d’amener une copie non altérée du gène CFTR (gène responsable de la mucoviscidose) jusqu’aux cellules pulmonaires.