Si, grâce à une meilleure prise en charge (antibiotiques et vaccination renforcée dès la petite enfance, oxygénothérapie, transfusions sanguines, chirurgie…), l’espérance de vie en France des patients atteints de drépanocytose dépasse aujourd’hui 40 ans (contre 20 dans les années 1980), les traitements sont rares. Seule la greffe de moelle osseuse permet de guérir et la thérapie génique est encore balbutiante. Les recherches cependant se multiplient pour mettre au point des médicaments agissant sur les différents déterminismes de la maladie (globules rouges ou blancs, vaisseaux sanguins…).
En mai dernier, la HAS a rendu un avis favorable au remboursement de l’Adakveo (crizanlizumab) développé par Novartis et réservé l’hôpital. Il est pour l’instant disponible en post-ATU pour la prévention des crises vaso-occlusives en association avec de l’hydroxyurée (ou hydroxycarbamide) ou en monothérapie quand cette association est inappropriée ou inadéquate.