L’éculizumab, pour l’hémoglobinurie paroxystique nocturne  Abonné

Publié le 15/06/2009
Le prix Galien 2009 a été décerné à l’éculizumab (Soliris Alexion Oharma France) dans la catégorie Médicaments destinés aux maladies rares. Cet anticorps dirigé contre la fraction C5 du complément diminue l’hémolyse intravasculaire, l’hémoglobinurie, les thromboses et le besoin de transfusions chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne. Il améliore la qualité de vie de ces malades.

L’HÉMOGLOBINURIE paroxystique nocturne (HPN), ou maladie de Marchiafava-Micheli, est liée à l’expansion clonale de cellules souches hématopoïétiques dont le gène PIG-A, situé sur le chromosome X, est inactivé. Ainsi, sur les cellules sanguines mutées, certaines protéines capables d’inhiber l’action du complément qui sont normalement attachées à la membrane par une ancre glycosyl-phosphatidyl-inositol, font défaut. L’activation du complément entraîne alors la lyse anormale des globules rouges, l’activation des plaquettes et des cellules endothéliales.

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