Le romiplostim (Nplate) : purpura thrombopénique idiopathique  Abonné

Publié le 23/07/2010
Parmi les deux médicaments récompensés par le prix Galien 2010 dans la catégorie « Médicaments destinés aux maladies rares » figure le romiplostim (Nplate, Amgen), facteur de croissance plaquettaire. En cas de purpura thrombopénique idiopathique, le romiplostim peut permettre une amélioration significative de la qualité de vie et une diminution des recours aux traitements d’urgence. Il peut également constituer une alternative en cas de contre-indication à la splénectomie.
Une réponse plaquettaire durable

Une réponse plaquettaire durable
Crédit photo : BSIP

LE PURPURA thrombopénique idiopathique (PTI), ou purpura thrombopénique auto-immun, est caractérisé par une diminution du nombre des plaquettes circulantes. Cette thrombopénie acquise isolée a un mécanisme périphérique et immunologique. Sa physiopathologie est mal connue. Cette maladie hématologique est rare, son incidence étant de 1,6 cas pour 100 000 cas par an en France. Le romiplostim, premier facteur de croissance plaquettaire disponible, bénéficie donc du statut de médicament orphelin.

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