Si l'on devait s'en tenir à une simple définition, on pourrait dire que les thérapies ciblées sont caractérisées par leur action spécifique au niveau d'anomalies moléculaires impliquées dans la cancérogénèse. Mais à y regarder de plus près, on observe vite à quel point le champ d'action et les mécanismes pharmacologiques mis en oeuvre par les thérapies ciblées sont complexes.