Drépanocytose - Les promesses d'un médicament oral ciblant l'hémoglobine S anormale

DrépanocytoseLes promesses d'un médicament oral ciblant l'hémoglobine S anormale

Dr Irène Drogou
| 20.06.2019

De nouvelles perspectives thérapeutiques s'ouvrent dans la drépanocytose. Alors que la thérapie génique par Lentiglobin (Bulebird) avance à grands pas dans les hémoglobinopathies, un nouveau médicament oral inhibant la polymérisation de l'hémoglobine S anormale (HbS), le voxelotor, apporte des preuves de son potentiel dans la drépanocytose avec l'essai de phase 3 HOPE.

Dans « The New England Journal of Medicine », l'équipe internationale coordonnée...

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