Depuis fin mars, le Kaftrio du Laboratoire américain Vertex, remboursé dans la mucoviscidose chez les 12 ans et plus, est disponible en accès précoce pour certains enfants de 6 à 11 ans. La Haute Autorité de santé (HAS) a donné son feu vert pour l'association Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) pour les 6 -11 ans, lorsqu'ils sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale.