Le fitusiran, développé par Sanofi, se révèle très prometteur à plus d'un titre dans l'hémophilie sévère. Deux essais de phase 3 dans le cadre du projet Atlas montrent que ce petit ARN interférent est efficace en injections mensuelles sous-cutanées pour la prophylaxie de l'hémophilie sévère A et B avec ou sans inhibiteurs.
Hématologie
Hémophilie A et B : le fitusiran, une petite molécule innovante en injections mensuelles
Publié le 04/05/2023
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Le fitusiran, un petit ARN interférent ciblant l'antithrombine, apporte des preuves de son efficacité et de sa tolérance dans l'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs. Les résultats sont publiés dans deux revues du groupe « Lancet ».
En l'absence d’inhibiteur, la prophylaxie repose sur l'administration de facteurs anti-hémophilique
Crédit photo : phanie
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