La classe pharmacologique
Le risdiplam est un modificateur d’épissage du pré-ARN messager de la protéine de survie du motoneurone 2 (SMN2) dont la production et/ou la fonctionnalité est altérée au cours de l’amyotrophie spinale.
Les principales caractéristiques du produit
Evrysdi se présente sous la forme d’une poudre pour solution buvable dosée à 0,75 mg/ml.
Il est indiqué (en 1re intention) dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5 q, de type 1, 2 ou 3 (selon l’âge de survenu) ou avec une à quatre copies du gène SMN2 (1), à partir de l’âge de 2 mois.
La SMA est une maladie neuromusculaire rare d’origine génétique (1 500 patients, 120 nouveaux cas/an en France), évolutive et invalidante, entraînant des atteintes motrices et pulmonaires.
La posologie recommandée correspond à une prise par jour (après un repas et au même moment chaque jour), avec l’une des deux seringues orales réutilisables (6 et 12 ml) fournies. La dose varie en fonction de l’âge et du poids.
Important : la solution buvable doit être reconstituée par l’officinal (2), selon un protocole très précis, avant la dispensation du produit, qui doit noter la date de reconstitution. La solution reconstituée doit être utilisée dans un délai maximum de 64 jours.
Le produit dans sa classe thérapeutique
Les essais cliniques ont objectivé des bénéfices en termes d’acquisition de la position assise sans soutien et des fonctions motrices. Evrysdi se distingue des autres spécialités déjà disponibles dans cette même indication (nusinersen-Spinraza, et onasemnogene abeparvovec-Zolgensma) par sa disponibilité en ville et sa présentation destinée à l’administration orale, ce qui en facilite l’emploi en ambulatoire.
Le confort du patient
Les principaux effets indésirables observés lors des essais cliniques sont représentés par une fièvre, des éruptions cutanées, des céphalées et une diarrhée.
1) Et donc susceptibles de développer une SMA de type 1 à 4.
2) Un module de formation est disponible.