L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare du sang, qui se manifeste par une destruction des globules rouges et leur élimination excessive dans les urines. Aspaveli est un nouveau médicament indiqué dans cette maladie, chez les patients adultes présentant une anémie malgré d’autres traitements. Son principe actif, le pegcétcoplan, est un inhibiteur de la protéine du complément C3 (système immunitaire). Depuis peu, Aspaveli peut être dispensé en pharmacie d’officine, avec un remboursement de 65 %.