La recherche avance dans la Progeria, maladie génétique rare (300 cas dans le monde) qui provoque le vieillissement prématuré chez l’enfant et son décès avant l’âge de 13 ans en moyenne. En effet, depuis 2003, une mutation sur un gène (gène Lamina) a été identifiée comme étant responsable de la maladie. La protéine anormale synthétisée par le gène muté entraîne des anomalies au niveau du noyau des cellules : noyau déformé, ADN désorganisé, etc. Avec cette découverte, la recherche s’est orientée vers des molécules venant inhiber la formation de ces protéines anormales. Mais aujourd’hui, c’est une approche totalement différente qui fait parler d’elle. Un groupe de chercheurs, conduits par Delphine Larrieu (Gurdon Institute, Cambridge, Royaume-Uni) a testé des molécules qui agissent non pas au niveau de l’ADN et des protéines, mais sur les conséquences visibles sur la cellule, et notamment sur la déformation du noyau. Parmi les molécules testées, la remodeline a démontré son efficacité : elle recompacte la chromatine et rétablit la forme circulaire du noyau. Conséquence : les performances de la cellule, sa durée de vie et ses capacités à se diviser, sont améliorées.
Reste à développer une molécule thérapeutique et à mener des essais cliniques. Les chercheurs pourront même compter sur l’appui des laboratoires pharmaceutiques, pourtant réputés frileux quand il s’agit de maladies orphelines. Car les cellules affectées par la maladie Progeria ont des caractéristiques communes avec les cellules vieillissantes normales (noyau déformé, ADN décompacté, division cellulaire ralentie). Alors en réussissant à soigner les malades atteints de la Progeria, on pourrait peut-être aussi gommer certains symptômes du vieillissement naturel.
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