Maladies rares : 12 nouveaux médicaments en 2013

Publié le 28/02/2014

La Journée mondiale des maladies rares, ce 28 février, est l’occasion de faire le bilan des douze médicaments orphelins ou indiqués dans des maladies rares, sortis en Europe en 2013. Ce sont Bosulif et Iclusig (dans la leucémie myéloïde chronique), Defitelio (dans la maladie veino-occlusive hépatique sévère), Imnovid (myélome multiple), Orphacol (déficit congénital de synthèse des acides biliaires), Procysbi (cystinose néphropathique confirmée), Grastofil (neutropénie sévère congénitale, idiopathique ou cyclique), Hyqvia (syndromes d’immunodéficiences et leucémie lymphoïde chronique), Novoeight (hémophilies), Nuedexta (Sclérose latérale amyotrophique) Stayveer (hypertension artérielle pulmonaire), Voncento (maladie de von Willebrand).