Saisie par l'association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’Agence ouvre ainsi, depuis le 20 mai, la possibilité aux médecins hospitaliers « expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose » de prescrire ce traitement aux patients âgés de 12 ans et plus non porteurs de la mutation F508del du gène CFTR et « présentant une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40 % de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court ter
Mucoviscidose
Accès compassionnel au Kaftrio pour les patients non porteurs de la mutation
Publié le 02/06/2022
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Jusqu’ici indiquée chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR, l’association des traitements Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) va bénéficier d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour les patients non couverts par les autorisations de mises sur le marché (AMM) et « pour lesquels existe un besoin thérapeutique urgent », indique l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
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