Saisie par l'association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’Agence ouvre ainsi, depuis le 20 mai, la possibilité aux médecins hospitaliers « expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose » de prescrire ce traitement aux patients âgés de 12 ans et plus non porteurs de la mutation F508del du gène CFTR et « présentant une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40 % de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme », détaille l’ANSM.
« C’est la première fois, depuis l’entrée en vigueur de la réforme de l’accès compassionnel, qu’une association de patients agréée de santé obtient de l’ANSM la fixation d’un CPC », a réagi Vaincre la mucoviscidose, dans un communiqué.
L'association est partie du constat de l'extension, aux États-Unis puis en Grande-Bretagne, de l'AMM à 177 mutations rares sur la base de données obtenues sur lignées cellulaires. « Des Centres de ressources et de compétences (CRCM) pionniers et entreprenants sous l’égide du Centre national de référence ont pu initier le traitement pour des patients en situation critique jusque-là non éligibles par leurs mutations (...) et ont pu observer des réponses spectaculaires au traitement, la majorité des patients étant porteurs de mutations rares au-delà des 177 mutations "américaines" », explique l'association.
« Pour les bons répondeurs au traitement, celui-ci sera remboursé et accessible en pharmacie hospitalière, poursuit l'association. Une telle perspective constitue une première mondiale dans l’accès à Kaftrio car cela concerne des patients au-delà des 177 mutations rares ayant fait l’objet d’une AMM aux États-Unis et en Grande-Bretagne. »
Une prescription soumise à l'avis d'un centre de référence ou de compétence
Les modalités d'emploi de médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg, dont la dispensation sera réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI) des établissements de santé, sont identiques à celles de leurs AMM. Mais « il est recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l'avis d'un centre de référence ou de compétence de la mucoviscidose, selon la pratique clinique actuelle », et que les patients « soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose », insiste l’Agence.
Les patients concernés devront par ailleurs être revus en consultation par le prescripteur « entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité », ajoute l’Agence, précisant que « le traitement devra être interrompu en l’absence d’amélioration marquant une réponse ».
Autorisée depuis 2021 pour les 12 ans et plus, l’association du Kaftrio avec le Kalydeco a été autorisée fin mars en accès précoce par la Haute Autorité de santé (HAS) pour les enfants âgés de 6 à 11 ans, lorsqu'ils sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale. Cet accès précoce concerne moins de 300 enfants, et l'accès compassionnel une cinquantaine de patients, estime l'association d'après les données du Registre français de la mucoviscidose.