La classe pharmacologique

Galafold renferme du migalastat, une molécule dite « chaperon » capable de restaurer partiellement l’activité enzymatique de l’alpha-galactosidase A, dont des mutations conduisent à l’accumulation (toxique) dans divers organes (cœur, reins…) d’une substance lipidique, le GL-3 (globotriaosylcéramide). L’évolution naturelle de la maladie de Fabry est marquée par une insuffisance rénale, des complications cardiovasculaires (arythmie, cardiomyopathie hypertrophique) et cérébrovasculaires (AVC).