La classe pharmacologique
Le risdiplam est un modificateur d’épissage du pré-ARN messager de la protéine de survie du motoneurone 2 (SMN2) dont la production et/ou la fonctionnalité est altérée au cours de l’amyotrophie spinale.
Les principales caractéristiques du produit
Evrysdi se présente sous la forme d’une poudre pour solution buvable dosée à 0,75 mg/ml.