Selon la définition de l’INSERM, la thérapie génique consiste à utiliser des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner une pathologie, soit en remplaçant un gène défectueux par un gène fonctionnel, soit en délivrant un gène à action thérapeutique, soit en administrant un ARN capable de bloquer ou de réguler l’expression d’un gène altéré.