Hémophilie - Thérapie génique testée chez la souris
Brève

HémophilieThérapie génique testée chez la souris

15.06.2009

Une équipe de Minneapolis (Betsy Kren et Clifford Steer) a testé avec succès chez la souris une nouvelle technique de thérapie génique dans l’hémophilie A. Le gène thérapeutique (gène du facteur VIII) a été administré à l’aide de nanoparticules qui contenaient également un autre gène leur permettant de cibler le génome des cellules sinusoïdes hépatiques (lesquelles assurent la production de facteur VIII). Chez les souris ainsi traitées, même cinquante jours après la thérapie génique, les...

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