Myopathie de Duchenne - L’espoir d’une thérapie génique

Myopathie de Duchenne L’espoir d’une thérapie génique

20.11.2014

Les chercheurs nantais viennent de faire un pas important vers les premiers essais cliniques d’une thérapie génique de la myopathie du Duchenne. Leur tentative chez le chien a donné de très bons résultats publiés dans « Molecular Therapy ».

  • La mutation du gène DMD est responsable de l’absence de dystrophine

Une seule injection locorégionale a suffi à rétablir la production d’une dystrophine fonctionnelle chez des chiens GRMD (Golden Retriever Muscular Dystrophy). Le contenu de la seringue ? Un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) comprenant un transgène capable de corriger la mutation du gène DMD situé sur le chromosome X qui, chez le chien GRMD comme chez l’homme, est à l’origine de la myopathie de Duchenne. Une mutation du gène DMD est en effet responsable de l’absence de dystrophine, une...

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