Fondé sur l’interférence ARN - Un candidat hypocholestérolémiant à l’essai

Fondé sur l’interférence ARNUn candidat hypocholestérolémiant à l’essai

10.10.2013

Une équipe présente un hypocholestérolémiant fondé sur un nouveau concept : l’interférence ARN (ARNi). Une étude préliminaire chez des volontaires sains, présentant une augmentation modérée du LDL cholestérol (LDL-c), montre qu’une dose unique du produit candidat ALN-PCS réduit les taux de LDL-c de 40 % en moyenne, comparativement au placebo.

LE CANDIDAT MÉDICAMENT ALN-PCS, qui est un petit ARNi, agit en bloquant la synthèse du régulateur du cholestérol PCSK9 (proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9), qui est une enzyme liée à l’hépatocyte, qui détruit les récepteurs LDL servant normalement à débarrasser le LDL-c du sang. Autrement dit, il permet aux récepteurs d’être présents en nombre suffisant pour évacuer le LDL-c.

Des études génétiques ont montré que des mutations provoquent une augmentation de...

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