Un cas de bêta-thalassémie traité en France - Succès d’une thérapie génique

Un cas de bêta-thalassémie traité en FranceSuccès d’une thérapie génique

20.09.2010

Un jeune adulte atteint d’une forme intermédiaire de bêta-thalassémie a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un vecteur viral dérivé du VIH. À trois ans, il est délivré des transfusions sanguines. Les résultats, obtenus par des équipes françaises

LES HÉMOGLOBINOPATHIES bêta sont les maladies à transmission génétique les plus fréquentes dans le monde. C’est la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique de cette fréquence. « La thérapie génique de la bêta-thalassémie est particulièrement difficile à mettre en œuvre étant donné que l’on cherche à obtenir une production importante d’hémoglobine », explique le Pr Marina Cavazzana-Calvo (hôpital Necker-Enfants Malades), première signataire...

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