Succès français dans l’adrénoleucodystrophie - Deux enfants sauvés par thérapie génique

Succès français dans l’adrénoleucodystrophieDeux enfants sauvés par thérapie génique

09.11.2009

Une équipe INSERM* dirigée par le Pr Patrick Aubourg a obtenu des résultats inespérés sur plus de vingt-quatre mois chez deux petits garçons atteints d’une maladie neurologique grave démyélinisante, l’adrénoleucodystrophie liée à l’X. Des cellules souches hématopoïétiques autologues ont été génétiquement corrigées ex vivo à l’aide d’un nouveau vecteur dérivé d’un lentivirus avant d’être réintroduites chez les enfants.

  • Deux enfants sauvés par thérapie génique - 1

QUEL TRAITEMENT proposer quand ni une greffe de moelle allogénique ni une greffe de sang de cordon ne peuvent être réalisées faute de donneur compatible ? L’équipe INSERM dirigée par le Pr Patrick Aubourg vient d’apporter la preuve très concrète que la thérapie génique, qualifiée de futuriste il y a quelques années encore, peut être une solution pour sortir de l’impasse. Chez deux enfants atteints d’une maladie cérébrale rare sans donneur compatible, la thérapie génique sur cellules...

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