Dans les coulisses du Téléthon - Maladies génétiques : les bons codes pour soigner

Dans les coulisses du TéléthonMaladies génétiques : les bons codes pour soigner

22.10.2009

Serge Braun, pharmacien et directeur scientifique de l’Association française contre les myopathies (dont nous avons présenté le parcours hors du commun dans notre édition du 28 septembre), nous explique aujourd’hui quelques-unes des extraordinaires avancées thérapeutiques en gestation rendues possibles grâce aux ressources du Téléthon ainsi qu’à la ténacité des responsables de l’AFM, qui ont su motiver de nombreuses équipes de chercheurs de très haut niveau. Après des années d’effort, la moisson s’annonce très prometteuse et, surprise, pas seulement au bénéfice de maladies rares. En voici quelques illustrations.

  • Maladies génétiques : les bons codes pour soigner - 1
  • De nouvelles voies de recherche viennent renforcer l’espoir des thérapies géniques

SI, AUPARAVANT, on ne concevait pas de guérir les maladies génétiques par une autre voie que par thérapie génique, consistant à insérer le gène manquant avec un vecteur adéquat, en espérant qu’il se place au bon endroit et qu’il soit fonctionnel, sans abandonner cette idée, les chercheurs ont découvert que bien d’autres voies pouvaient être mises à profit pour influer sur les machineries génétiques.

Actuellement une trentaine d’essais cliniques sont en cours avec le soutien de l...

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