Un premier médicament autorisé dans la myopathie de Duchenne

Un premier médicament autorisé dans la myopathie de Duchenne

Mélanie Maziere
| 22.09.2016
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Après 20 ans de recherche et développement et 3 ans d'échanges avec l'agence américaine du médicament (FDA), le Laboratoire Sarepta Therapeutics a obtenu lundi l'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le tout premier médicament dans la myopathie de Duchenne.

L'Exondys 51 (eteplirsen) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l'exon 51 du gène de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les altérations dues à la myopathie de Duchenne s'étendent à plusieurs...

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